从审评数据透视我国药品创新跃升与产业新变局

2025年3月18日，国家药监局发布了《2024年度药品审评报告》。报告显示，2024年全年共批准1类创新药48个，涵盖肿瘤、神经系统疾病、抗感染等近20个治疗领域。其中，抗肿瘤药物占比42.54%，凸显了临床需求导向。优先审评时限从200个工作日缩短至130个工作日，临床急需的境外罕见病用药审评时限进一步压缩至70日。此外，罕见病用药和儿童用药的批准数量创历史新高，有效缓解了特殊群体的用药难题。

与过去五年相比，审评审批政策的效果持续深化。自2020年《药品注册管理办法》实施以来，优先审评审批程序累计纳入496件注册申请，其中抗肿瘤药物占比超四成，反映出政策对重大疾病领域的倾斜。2024年，突破性治疗药物申请量达337件，同比增长30%，且抗肿瘤药物在突破性治疗、附条件批准等程序中均占据主导地位，显示研发资源进一步向高临床价值领域集中。从产业发展趋势来看，中国医药创新正迈向高质量阶段。

具体体现在以下三个方面：

一是国际化进程加速。国家药监局已全面实施71个指导原则，技术标准与欧美日等国际监管体系趋同。

二是研发结构优化。抗肿瘤药物在IND（临床试验申请）中占比41.89%，生物制品IND中抗肿瘤药物占比55.43%，显示靶向治疗、基因治疗等前沿技术成为研发热点。

三是监管科学创新。药审中心开展38项监管科学研究，发布73个技术指导原则，覆盖细胞与基因治疗、放射性药物等领域，为新技术转化提供支撑。

对企业而言，政策与市场双重导向带来以下启示：

第一，聚焦临床急需领域，如抗肿瘤、罕见病、儿童用药等，可借助优先审评等通道加速上市。

第二，加强研发与审评的早期沟通，企业需提前规划以减少技术风险。

第三，注重国际化布局，通过ICH标准提升产品质量，参与全球研发分工。

第四，关注政策支持的细分领域，如中药创新、短缺药等，挖掘差异化竞争机会。