人工智能助力药物临床开发，加速相关进程

近期人工智能方面的事件很多，从OpenAI的宫斗，到信雅达公司因为老总的美国女儿的Pika公司爆红而涨停，再到超越GPT4.0的Google的多模态Gemini……今年一年发生的事情，就好像10年。相比而言，我们制药行业的创新来得比较慢，毕竟关乎人的生命和健康，是一个强监管的行业。

然而，虽然慢，近期还是看到了一些变化，特别是药物的临床开发方面。

一、人工智能推动监管更新

FDA今年5月份颁布了的文件“Using Artificial Intelligence & Machine Learning in Drug and Biologics Development”。该文件旨在与利益相关者讨论人工智能和机器学习在药物和生物制品开发中的应用。人工智能和机器学习是计算机科学、统计学和工程学的一个分支，利用算法或模型执行任务，展示学习、决策和预测等行为。在整个药物开发生命周期和各种治疗领域中，FDA已经注意到药物和生物制品申请中使用AI/ML数目的显著增加，仅在2021年的报告中就有超过100个提交案例。这些提交覆盖了从药物发现、临床研究、上市后市场安全监测到药物生产制造的广泛药物开发领域。此外，AI/ML在FDA积极参与的领域，如数字健康技术（DHTs）和真实世界数据（RWD）分析中得到越来越广泛的应用。

与任何创新一样，AI/ML创造了机遇和新的独特挑战。为了应对这些挑战，FDA积极加速创建一个灵活的监管生态系统，促进创新并确保公共健康的保障。FDA的CDER、CBER以及CDRH共同发布了这份初步讨论文件，旨在与各方利益相关者沟通，探讨AI/ML在药物和生物制品开发中的相关考虑因素。随着FDA在这一领域推进监管科学，该机构将继续征求反馈意见。AI/ML无疑将在药物开发中发挥关键作用，FDA计划制定并采用一个灵活的基于风险的监管框架，以促进创新并保护患者安全。

二、人工智能在药物临床开发的初步应用

麦肯锡上个月发表了一篇文章，“How artificial intelligence can power clinical development”。这篇文章提到，人工智能已经加速了药物发现的进程，如果临床开发跟不上步伐，那么患者的获益也就受到影响。文章建议，人工智能可从以下四方面加速临床开发进程和提高质量。

1）AI助力适应症选择。在确定资产战略阶段，人工智能（AI）和真实世界数据（RWD）可以揭示哪些适应症是最有前景的。几家领先的生物制药公司通过这种方式确定了现有资产的多个新适应症，而一家早期生物技术公司则利用AI和RWD评估是否应调整其关于一种新型资产的适应症选择策略。

2）AI和RWD可支持对临床试验目标患者人群的决策。通过亚组分析，优化试验入选标准，并帮助排除那些几乎不可能从治疗中受益的患者，缩短试验时间。一家早期生物技术公司能够更好地描述“超级进展者”（即在临床试验时间范围内疾病可能更快进展的患者），并设计一个在更短时间内具有相似预期益处的试验。

3）支持产品组合的决策。AI和RWD可以帮助公司确定适应症或适合特定患者的药物组合。一家生物制药公司利用前瞻性观察数据集产生了支持其第三线治疗提前定位的证据。另一家公司能够识别其组合中多个药物的“超级响应者”——这些见解帮助公司在竞争激烈的适应症中最优地定位其资产。

4）选择和优化临床试验终点。AI和RWD可以帮助公司确定随时间紧密追踪主要终点的患者属性。一家生物制药公司替换了一种罕见病的现有终点，该终点是一种不经常发生的事件，用更频繁发生或可通过血液检测测量的终点。这缩短了试验的时间，减少了15%到30%。

三、埃格林医药案例

写在最后，AI来临，既有机遇，也有挑战。学习如何学习，特别是向AI学习。你准备好了吗？

*本文转载自微信公众号 - - 新药研发沧海笑

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