差异化临床价值，策略选择是魂！

第五届CMAC年会的主题是差异化价值，定制化策略。本文回答了关于这个主体的几个关键问题。

Q1．差异化临床价值策略为魂，我们在制定策略的时候最关键的成功要素有哪些？

我们在制定策略时，最重要的是要关注患者的未满足需求，从未满足需求中寻找差异化，以便获得最大的临床价值和商业化价值。

未满足需求包括疾病的严重程度，现有治疗的情况，以及患者人群。举例子说明，阿尔茨海默病，患者人群比较多，中国具有上千万患者，而且呈上升趋势，疾病是越来越严重的，给患者照料者和社会造成巨大的负担，目前的治疗很有限，只针对症状，不能治愈。所以，从这三方面来考虑，未满足需求都是非常大的。那么无论是卫材还是礼来，他们的针对beta淀粉样蛋白的单抗，都能显著改善患者认知和日常生活能力。另外，与SOC也有差异化，能显著改善疾病的进程。这是这个领域的一个重要的进展。

那么如果我们也想进入这个领域，如何差异化呢？考虑患者的需求，比如这些老年痴呆患者通常需要照料者，卫材和礼来的药物都是静脉给药的，给患者和照料者带来极大大不便。如果能够做成皮下给药，或者口服，减少患者和照料者去医院的次数，那么将给患者带来很大的便利性，有助商业化的成功。当然，如果针对新的机制，比如说Tau蛋白，是可以的，这是靶点创新或是Tau机制,能做出me better, 并与已有的药物互补，更好的改善患者的疾病，这也是差异化。

再举个例子，高血压，患者人群很多，中国有上亿人群，如果控制不好的话，疾病会很严重，会中风甚至死亡。现有治疗ABCD非常多。那么未满足需求在哪里？一方面就是难治性高血压，有的用了ABCD还降压不好的。另外一方面，就是依从性，口服每天一次，还是有不少患者是漏服药的，因漏服导致中风的人不少。所以，难治性高血压以及改善依从性目前就是高血压领域的未满足需求。

总结一下，也就是从未满足需求中寻找差异化，获得临床价值以及商业化价值。

Q2．差异化临床价值是目标，但真实世界中很多领域出现了内卷。如何站在产品全生命周期角度看待产品开发成功？

回答3个哲学问题，我是谁？我想到哪里去？我怎么去？

我是谁，也就是分析公司的核心优势是什么？从价值链来看，是研发强，还是营销强，还是生产强？从疾病领域来看，在什么疾病领域强， 是肿瘤还是非肿瘤？如果是非肿瘤，那么在什么细分的治疗领域更强?心血管代谢，还是呼吸免疫，还是神经系统方面？了解自己优势之后，策略的制定上就需要充分发挥自己的优势，把资源放到最有价值方面上去。

我想到哪里去？这是目标的问题，需要根据自己的资源、核心优势、监管政策以及行业趋势制定目标。比如10年内要成为全球一流的公司，或者5年内成为国内前5的小核酸公司等等。

确定好目标之后，就需要回答HOW的问题，如何达成目标？在portfolio management层面，在疾病领域层面，在分子层面都需关注未满足的需求，进行优先排序，把最大的资源放到临床价值最大，投资回报率最大的分子上去。如果考虑扩展领域，那么最好跟现有的asset协同。比如，你在糖尿病领域较强，如果要拓展到眼科，可以考虑糖尿病视网膜病变。如果想扩展到神经领域，可以考虑糖尿病周围神经病变。从分子层面，需要有差异化，设定好TPP/CDP, 做好go/no go的决策，争取获得加速路径, 另外就是用强大的执行力，把战略落地。举个例子说，策略层面，我们根据自己的优势选择了进入一个赛道或一个领域。但是这时候竞品在国内研发比我们快。但是我们的分子有差异化，比如说比竞品的疗效更好，能弥补满足患者未满足需求。另外，考虑到我们的临床开发速度在行业内领先，我们的销售也很强，那么我们就敢于卷，而且能卷出来，还能卷成best in class。

总结一下，应对内卷，就是要抓住并发挥核心优势，确定好长期和短期目标，关注患者的未满足需求，寻找差异化，在PPM，疾病领域，分子层面进行优先排序，设定好TPP/CDP, 做好go/no go的决策，争取获得加速路径。最后，用强大的执行力，把战略落地，实现临床价值及投资回报最大化。

Q3．在第二个问题的基础上，因为人口以及患者的绝对人数多，中国医院和医生有大量的临床实践经验，更了解患者需求，这一点和很多其他国家不同。请问在“以患者为中心，以临床价值为导向”的大环境下，如何才能最大化这一点在“差异化临床价值”中的价值？

药物研发需要以患者为中心，从患者中来，到患者中去。患者关注疾病的严重程度，关注现有治疗的数量、可及行以及价格，还关注等待治疗的时间。

当病人来求医问药的时候，我们要了解这个疾病，了解它的致病特征并生理过程，这样我们才针对性的给予有效的治疗。但是有效的治疗存在这样一个问题，它有效性可能是不同的，有一些短期的疾病，比如发热，它是一过性的，我们可能通过退热就好了，但肿瘤风湿关节炎，红斑狼疮等等很多的疾病，对于这些疾病，我们现有的治疗手段有的是治疗不佳，有的即便是现在得到了有效治疗，可能会出现耐药，还有的呢，虽然疗效还不错，但是安全性有问题，病人不能长期的坚持耐受。

所以以患者为中心，通过我们医学研究对疾病的了解，了解疾病的机制，耐药的机制，了解未满足需求，并针对这个过程中进行有针对性的研发，获得差异化，使临床价值最大化。

Q4．技术手段在临床开发中的应用也是差异化开发的一个部分。前两年COVID的流行也让我们看到了技术手段在临床开发中运用的必要性。请问各位老师对于技术手段在临床开发中运用的看法(e.g.远程监查，DCT)。

宁光院士在今年诺和的NNDU会议上分享了他跟ChatGPT的对话，他说，ChatGPT可以更好的服务于医生，而不是取代医生。他还说到，ChatGPT等人工智能，为医疗行业带来新的希望。

ChatGPT这样的人工智能，能够辅助数据分析和预测，设计药物，设计临床试验，辅助患者的诊断。大家可能会问，AI都能做这些事情了，还需要我们做什么？AI是辅助，但不能取代人类。我们可以把AI当成一个工具，这个工具会给我们输入很多有用的信息，当然也会有无用的信息。我们需要批判性的看待，取其精华去其糟粕。

目前AI的发展还处在初期阶段，随着技术的发展，AI在临床开发上的用途会更广更深入。我们需要顺应趋势，通过AI提高我们的工作效率。工作效率高，这也是一个差异化的优势，一方面研发进展更快，一方面也可以降低cost of goods.

*本文转载自微信公众号 - - 新药研发沧海笑

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