药物全球研发趋势2025

本文对全球药物研发的趋势进行总结，包括研发融资，临床试验，药物获批上市，研发效率及提升的关键因素。研发融资生物制药领域的融资水平在过去一年中继续增长，延续了2023年疫情后复苏的势头，增长主要来自首次公开募股（IPO）、后续融资以及其他公开和私人资金来源。如果不考虑2020年和2021年疫情期间的高峰，2024年的融资额达到了十年来的最高点1020亿美元，比2023年的710亿美元有了显著增长。

相比之下，2024年制药公司之间的研发交易数量有所下降，延续了自2022年开始的下降趋势。2024年完成的1016笔交易中，超过一半是新兴生物制药公司（EBP）之间的交易，其余大部分涉及EBP与大型公司之间的交易。大型公司之间的合作仍然相对罕见，仅占研发交易的十分之一左右。2023年至2024年间，并购交易的数量也有所下降，但这些交易的中位价值从1.53亿美元大幅上升至4.05亿美元，其中约有一半的2024年交易金额在10亿美元至50亿美元之间。大多数涉及中国总部公司的国际研发并购和许可交易是向外的（73笔交易中有71笔），即国际合作伙伴收购或获得来自中国的研发许可，这些向外的中国交易的重要性随着时间的推移大致有所增加。 

2024年，大型制药公司的研发总支出继续增加，无论是绝对值（从2023年的1630亿美元增加到1900亿美元）还是占销售额的百分比，都首次超过了25%。

临床试验

2024年临床试验启动总量在2022年和2023年同比下滑后趋于稳定，达到5318项——这一数字与2019年疫情前的5316项非常接近，并略高于2023年的5302项。自2019年以来，新冠疫情相关试验带来的短期波动部分被中国总部公司试验数量的增加以及新兴生物制药（EBP）公司和大型公司最近的试验增长所抵消，尤其是在一期试验方面。

EBP公司继续占试验启动的大多数，从2019年的56%上升到2024年的63%，尽管这一比例略低于2023年的65%。与此同时，最大型制药公司的集体贡献在2024年占试验启动的26%——略高于2023年的25%。尽管大型制药公司的试验启动在三期试验中最突出（2024年占试验的30%），EBP公司的试验启动在这一阶段仍占多数（56%）。

总部位于美国的公司继续占2024年试验启动的大多数，从2023年的33%上升到2024年的35%。尽管中国总部公司对试验启动的贡献长期显著增加，但其试验启动的比例在2023年和2024年间没有变化，仍保持在30%——但其中超过80%的试验仅涉及中国的试验地点。欧洲公司占2024年试验启动的21%，延续了该地区在这一指标上的长期逐步下降趋势。

自2019年以来，肿瘤学试验活动增加最多，仍然是最突出的治疗领域，肥胖症试验也显示出近期的显著增加。

肿瘤学领域中，新机制的崛起尤为显著，抗体偶联药物、细胞和基因疗法以及多特异性抗体在2024年肿瘤学试验启动中合计占35%。与此同时，小分子药物在各治疗领域的试验启动比例持续下降。

新药批准与上市

2024年全球共上市65种新活性物质（NAS），比2023年的80种有所下降，但仍高于疫情前的水平。2024年上市的新药包括30多年来首个治疗精神分裂症的新机制药物、首个治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的疗法、四种用于罕见神经疾病的治疗药物，以及七种非肿瘤血液学药物——其中两种为基因疗法。美国是最常见的首次上市国家。

自2020年以来在美国上市的110种NAS尚未在欧洲上市，而仅有14种欧洲上市的NAS尚未在美国上市。

近60%的美国新药上市为首创机制（first-in-class），其中包括十种肿瘤药物——其中两种为细胞疗法，三种为双特异性抗体。新兴生物制药（EBP）公司贡献了85%的美国上市新药，其中大多数（63%）也是由EBP公司首次上市。

2024年上市的新药中，超过四分之三在首次专利申请后超过10年才上市，中位间隔为14年。

在过去五年中，中国将新药上市的中位滞后时间（从全球首次上市到在中国上市的时间）缩短至3.7年。全球新药在中国上市的贡献略有下降，从2015-2019年的119种减少到2020-2024年的112种。然而，仅在中国上市的NAS数量在同一时期显著增加，从2015-2019年的9种增加到2020-2024年的76种。

临床开发效率

IQVIA研究所更新的临床项目效率指数（CPPI）基于试验和项目参数评估临床开发效率，其中项目定义为一种研究药物与一种适应症的独特组合。CPPI提供了一个综合指标，用于衡量研发项目的成功率、试验复杂性和试验持续时间。2023年至2024年间，临床开发效率有所提高，主要由三期试验成功率的提升所推动，这抵消了一期和二期试验成功率的下降以及试验持续时间的增加。

综合成功率（从一期到批准的端到端成功率）从2023年的6%上升到2024年的7%，这一7%的数字与2020-2024年的五年平均值持平，但低于前五年的9%。这一长期的整体下降趋势在小分子和生物制品中均有体现，但小分子的综合成功率在2020-2024年尤其低。这一时期小分子的成功率为6%，反映了其在一期、二期和三期试验中的成功率显著下降。

在生物制品类别中，细胞和基因疗法的综合成功率在2020-2024年有所提高——尽管其基线为2015-2019年的低水平——从4%上升到5%，主要得益于三期试验成功率的显著提升。

2024年总体试验复杂性基本保持稳定，尽管底层指标有所波动。每项试验的受试者和试验地点数量增加——倾向于增加复杂性——而试验涉及的国家和纳入/排除标准的数量减少，与之相反。每项试验的终点数量保持稳定，尽管此前曾有所增加。

尽管西欧在全球试验国家使用率中仍占最大比例，但其贡献从2019年到2024年下降了12%，而中欧和东欧的比例下降了28%。相比之下，北美国家使用率增加了7%，在全球排名中保持第二位。中国的比例在2019年到2024年间大幅增加了66%，成为排名第四的地区，仅略低于亚太地区其他地区（不包括中国）的总和。单一国家的试验很常见——尤其是对于EBP公司——并且最常在美国或中国进行。单一国家的试验占EBP试验的85%和大型公司试验的63%。2021年至2023年间，临床试验时间线受到入组时间延长的影响，中位入组时间从13个月增加到16个月，之后在2024年趋于稳定。肿瘤学是这一趋势的关键驱动因素，中位入组时间始终超过25个月。在整体项目层面，基于2024年的数据，试验间隔共同为整体药物开发时间贡献了17个月，这几乎完全从2022年观察到的疫情驱动的峰值32个月中恢复过来。

提升效率的因素

多种动态的外部生态系统因素正在增加对制药公司的压力，同时也为它们创造了机会。人工智能的快速应用和能力提升、新兴科学、经济挑战、社会变革以及地缘政治问题（包括贸易争端和冲突、政策变化和监管发展）共同增加了研发的复杂性和不确定性。与此同时，制药公司继续采用多种生产力促进因素，以积极影响速度、成功率和成本。

人工智能（AI）在研发中的应用正在迅速普及。在2022年、2023年和2024年，以人工智能或机器学习为核心重点的公司每年赞助或合作至少35个新的试验启动，其技术最常用于研究药物背后的目标或药物发现活动。

新的试验设计为加速研发提供了重要机会。2024年，伞形、篮形、主协议和适应性协议试验占所有试验的19%——这一比例高于以往所有年份。尽管2023年至2024年间远程、虚拟或分散式试验的数量有所下降，但最近的总数与疫情前的水平相似。这表明，利用疫情期间的经验来增加“虚拟化”仍有空间。

确保试验受试者能够代表目标人群对于确保研究结果的普适性至关重要，但提高代表性不足群体的参与度也为增加入组率提供了机会。尽管黑人/非裔美国患者在美国三期试验中的参与率高于人口普查水平，但西班牙裔的参与率并非如此，且不同疾病领域的参与率也存在差异。

药企在成功导航监管提交方面的能力正在提高。在研发中使用真实世界数据提供了重要的证据生成机会，2024年有五项FDA批准的关键依据是真实世界证据。更广泛地说，2024年制药公司收到的完整回应函（CRL）少于2023年，且临床原因的引用也有所减少——这表明，对于那些经验丰富的公司来说，提交和证据包已经显著改进。

参考资料：IQUIVIA 2025 global trends in R&D

*本文转载自微信公众号 - - 新药研发沧海笑

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