基于价值的临床开发和未满足的临床需求简述

临床价值和未满足的临床需求是我们做药物研发的人经常听到和用到的两个词。那么什么是基于临床价值的药物研发？什么是未满足的临床需求？

基于价值的临床开发

药物研发的利益相关方是患者、监管机构以及支付方。成功的药物是向所有利益相关方呈现它们的价值，并在药物开发早期就可做到的药物。这种模式称为基于价值的药物开发。它力求最大限度地提高公司目前管线的价值，并通过指导研究方向来为其注入新的、有价值的化合物，从而补充其现有管线。这样做有助于减少药物开发的三个主要风险：3期临床试验因疗效不佳而终止；由于缺乏差异性而导致商业失败；因化合物的风险大于获益而无法获得监管批准。见下图。

利益攸关方对一个新药的价值评估是不同的，他们需要用来证明其价值的数据也是不同的。例如，监管机构主要关注与标准治疗相比的风险和收益，通常要求随机对照试验和直接与疾病进展有关的“硬”临床终点。而支付方关心其患者人群的总体成本影响。

未满足的临床需求

未满足的临床需求定义可以分为3类：(1)替代治疗: 替代治疗的多少及可及性；替代治疗后的剩余风险；(2)疾病严重性：疾病严重程度、疾病负担、终末期标准；(3)患者人群的规模：发病率、患病率及是否获得孤儿药认定。见下图。

不同利益相关方对于未满足的临床需要定义不同，见下图：

最后，拥有对患者未满足需求、竞争对手策略和利益相关者期望的洞察力，药物研发团队就能够战略性地考虑其选择。目标产品特征（TPP）将会是一个与未来标准治疗明显区分开来的，提供最大价值给利益相关方的，以及具有开发风险可控的风险暴露特征的特征。

*本文转载自微信公众号 - - 新药研发沧海笑

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