CDE 罕见病通道首次收细胞疗法：干细胞企业的新窗口怎么进

一、这个通道是什么

"关爱计划-延伸"依据 CDE《关于发布罕见疾病创新药物研发鼓励试点计划（"关爱计划-延伸"）的通知》（药审业〔2026〕177 号），2026 年 5 月 28 日发布并启动。

核心机制是"早期介入、一品一策"：在关键临床试验之前，申请人递交《罕见疾病创新药物临床研发实施框架》，与药审中心讨论开发计划；纳入后该框架随研发推进不断完善，成为该品种临床研发档案。

二、三大条件，缺一不可

• 其一 · 适应症为罕见病：含《罕见病目录》内疾病或其亚型；未入目录须证明发病率极低且临床急需。

• 其二 · 具有较强创新性：首创新药、境内尚无药物获批该适应症、或较现有手段有明显临床优势，三者居其一；首创新药特指不同于美欧日已上市药品的新机制或新靶点。

• 其三 · 处于临床研发早期：尚未推进至关键研究阶段，且境内外无同机制同靶点产品获批该适应症，境外特指美欧日。

三、流程怎么走

试点自愿申请、不设名额限制，自启动起 5 年内接受申请。

• 通过药审中心"申请人之窗"以沟通交流途径提交申请；

• 单独备注"关爱计划-延伸"标识并附研发实施框架；

• 药审中心组织审评评价，必要时召开沟通交流会；

• 拟纳入品种公示 5 个工作日无异议后纳入。

四、三点提醒

窗口打开不等于门槛降低。

• 这不是绕开法规的捷径：纳入品种仍按现行法规与注册程序实施，药审中心跟踪随访并要求阶段性汇报。它提供的是沟通效率，不是审评标准的松动。

• 实施框架要提前准备：介入点既已前移至关键临床试验之前，临床研发计划、非临床数据与制备工艺信息须早期成形，而非等申报时再补。

• 细胞治疗还要回答制备环节的问题：供体筛查与来源追溯、批间一致性、放行标准，既是实施框架的组成部分，也是后续注册资料的地基。这几项是否真正落地，不能只靠自查。罕见病管线多由中小团队推进，制备常依托 CDMO，而委托不转移质量责任。CIO 细胞治疗业务建议：在这一阶段做一次独立的第三方 GMP 符合性审计，把差距暴露在自查阶段；其报告与证书可作佐证材料，供伦理审查与融资尽调参考。

五、现在可以做的

若品种有罕见病适应症开发计划，可先做一次项目预评估与差距分析：提供现有体系文件目录、车间平面图、产品工艺流程图，专家团队据此判断是否具备申报条件、还差哪些资料。

你的品种，准备好进这扇窗了吗？