CDE 罕见病通道首次收细胞疗法：干细胞企业的新窗口怎么进

发布日期：2026-09-04 35 0 0

2026 年 9 月 4 日，国家药监局药审中心关于九芝堂美科人骨髓间充质干细胞注射液拟纳入"关爱计划-延伸"试点项目的公示截止。据公开信息，这是该试点自启动以来首次纳入细胞疗法，此前均为化药与中药。

对干细胞企业，这是一扇新开的窗。问题是：怎么进。

一、这个通道是什么

药审业〔2026〕177 号 · 2026-05-28 发布并启动

《国家药监局药审中心关于发布罕见疾病创新药物研发鼓励试点计划（"关爱计划-延伸"）的通知》

核心机制是"早期介入、一品一策"：在关键临床试验之前，申请人递交《罕见疾病创新药物临床研发实施框架》，与药审中心讨论开发计划；纳入后该框架随研发推进不断完善，成为该品种临床研发档案。

二、三大条件，缺一不可

其一 · 适应症为罕见病

含《罕见病目录》内疾病或其亚型；未入目录须证明发病率极低且临床急需。

其二 · 具有较强创新性

首创新药、境内尚无药物获批该适应症、或较现有手段有明显临床优势，三者居其一；首创新药特指不同于美欧日已上市药品的新机制或新靶点。

其三 · 处于临床研发早期

尚未推进至关键研究阶段，且境内外无同机制同靶点产品获批该适应症，境外特指美欧日。

三、流程怎么走

试点自愿申请、不设名额限制，自启动起 5 年内接受申请。

1.通过药审中心"申请人之窗"以沟通交流途径提交申请

2.单独备注"关爱计划-延伸"标识并附研发实施框架

3.药审中心组织审评评价，必要时召开沟通交流会

4.拟纳入品种公示 5 个工作日无异议后纳入

四、给企业的三点提醒

1.这不是绕开法规的捷径，纳入品种仍按现行法规与注册程序实施，药审中心跟踪随访并要求阶段性汇报。它提供的是沟通效率，不是审评标准的松动。

2.实施框架要提前准备，介入点既已前移至关键临床试验之前，临床研发计划、非临床数据与制备工艺信息须早期成形，而非等申报时再补。

3.细胞治疗还要回答制备环节的问题，供体筛查与来源追溯、批间一致性、放行标准，既是实施框架的组成部分，也是后续注册资料的地基。这几项是否真正落地，不能只靠自查。罕见病管线多由中小团队推进，制备常依托 CDMO，而委托不转移质量责任。CIO 细胞治疗业务建议：在这一阶段做一次独立的第三方 GMP 符合性审计，把差距暴露在自查阶段；其报告与证书可作佐证材料，供伦理审查与融资尽调参考。