2023年度新药注册临床试验进展年度报告发布，登记总量首破4000项

5月20日，国家药品监督管理局药品审评中心发布《中国新药注册临床试验进展年度报告（2023年）》（以下简称《报告》）。《报告》显示，2023年，药物临床试验登记与信息公示平台登记临床试验总量首次突破4000项，临床试验实施效率进一步改善，启动效率进一步提高。

《报告》显示出中国新药临床试验创新与高效并存。从《报告》来看，1类创新药试验占新药临床试验登记总量的69.1%。1类创新药总体仍处于研发早期阶段，但与2022年度相比，Ⅱ、Ⅲ期临床试验占比均出现小幅增加。通过《报告》，也能感受到鼓励研发政策所带来的积极影响：儿童人群、罕见疾病患者等特定人群用药的临床试验数量呈现显著增长趋势，医学影像学和放射性药物临床试验保持小幅增加。研发企业在细胞治疗、基因治疗等新技术领域加强布局，2023年登记细胞和基因治疗产品类临床试验81项，较2022年增长近1倍。

临床试验登记总量增长26.1%

2023年，药物临床试验登记与信息公示平台登记临床试验总量达4300项（以临床试验登记号计），较2021年首次突破3000项增长了近1000项，较2022年登记总量增长了26.1%；其中，新药临床试验（以受理号登记）2323项、生物等效性试验（BE试验，以备案号登记）1977项，二者均同比增长。

《报告》对药物类型及注册分类、目标适应症、临床试验类型与分期等进行了分析。

2023年以受理号登记的新药临床试验中，化学药品、生物制品和中药分别登记1294项、953项和76项，其占比情况与历年保持一致，但中药占比较2022年小幅增长。从临床试验分期来看，Ⅰ期978项、Ⅱ期440项、Ⅲ期489项、Ⅳ期62项，各期临床试验占比与2022年基本一致。

按照不同药物类型分别对2323项新药临床试验所涉及的品种数量进行统计，化学药品开展临床试验数量前10位品种共登记95项试验，其中抗感染药物和抗肿瘤药物试验共59项。生物制品开展临床试验数量前10位品种共登记88项试验，其中抗肿瘤药物试验有36项。

《报告》数据显示，我国临床试验启动和实施更高效。

《报告》分析指出，以受理号登记的试验和以BE备案登记的试验登记平均用时分别为78.5天、16.6天，相比2022年分别缩短了37.5天、50.4天，并且申请人在1个月以内完成登记并提交的占比均较2022年进一步提高。

新药临床试验可在6个月内启动受试者招募的比例较2022年仍有小幅提高，总体占比达56.3%。与此同时，临床试验组长单位较多的省份启动用时较长的情况值得关注，2023年临床试验组长单位数量居前列的前5个省市，6个月内启动受试者招募的比例均未超过70%。

如仅对试验获批后当年启动受试者招募情况进行分析，2023年共计487项，启动用时平均为3.0个月，6个月内启动招募的比例达93.4%。与2022年相比，启动用时进一步缩短，6个月内启动招募的比例进一步提高。

小众领域渐成研发新热点

《报告》反映了当下的新药研发热点。

《报告》显示，2023年中药新药临床试验主要集中在呼吸、皮肤及五官、心血管、消化和精神神经5个适应症领域，约占中药临床试验总体的80.3%。化学药品适应症前五位依次为抗肿瘤药物（28.7%）、抗感染药物（13.5%）、皮肤及五官科药物（7.1%）、神经系统疾病药物（7.0%）和镇痛药及麻醉科用药（6.7%）。生物制品方面，抗肿瘤药物占比遥遥领先、高达41.5%，其后几位为皮肤及五官科药物（12.3%）、预防性疫苗（9.8%）、内分泌系统药物（7.3%）和血液系统疾病药物（5.5%）。

值得一提的是，在鼓励创新政策积极引导下，儿童人群、罕见疾病患者等人群用药以及医学影像学和放射性药物等小众领域的研发变得更为活跃。

根据《报告》，2023年含儿童受试者的临床试验为205项，在新药临床试验中占8.8%，其数量和占比情况均比2022年提升。仅在儿童人群中开展的临床试验共登记104项，从试验分期分析，其中，Ⅲ期临床试验占比最高，达34.6%，预示我国儿童人群将有更多的用药选择。与此同时，儿童临床试验组长单位相对集中的情况值得关注。

罕见病药物临床试验呈逐年递增趋势，2023年共登记119项，较2022年增加42.9%。按适应症分析，抗肿瘤药物、血液系统疾病、神经系统疾病、呼吸系统疾病及抗过敏药物和风湿性疾病及免疫药物占总量的75.6%，其中，抗肿瘤药物临床试验数量明显增加，达25项。

近年来，医学影像学和放射性药物临床试验总量较少，但呈现逐年增加趋势。2023年，以受理号登记的医学影像学和放射性药物临床试验共14项，涉及12个品种（按药物名称计），以国内临床试验为主。其中，Ⅰ期临床试验最多，共7项。

细胞治疗、基因治疗等新技术领域也引起更多关注。2023年登记81项细胞和基因治疗产品类临床试验，共涉及70个品种（以药品名称计），试验范围以国内临床试验为主，适应症以抗肿瘤药物为主。从试验分期分析，以Ⅰ期临床试验为主（33项，40.7%），Ⅲ期临床试验占比仅为4.9%。

新药试验近7成是1类新药

近年来，医药行业寻求高质量发展，创新药研发活跃。这从《报告》数据可以感受到：2323项新药临床试验中，注册分类为1类（含原注册分类）的药物共登记1606项试验，占总体的69.1%，其中化学药品最多，占比为53.7%。

换个角度来看新药临床试验登记情况发现，中药、化学药品、生物制品创新药研发均表现踊跃，均以注册分类1类药物为主。2023年中药共登记76项临床试验，其中1类占比为31.6%。化学药品注册分类1（含原注册分类）的占比最大，达66.6%。治疗用生物制品、预防用生物制品中1类占比分别为79.2%和49.6%。

1类创新药总体仍处于研发早期阶段。根据试验分期分析，2023年1类创新药临床试验中Ⅰ期临床试验占比最高，为47.1%；Ⅱ、Ⅲ期临床试验占比分别为21.3%和15.8%，较2022年占比小幅增加。

从适应症分析，1类创新药临床试验中40.6%是抗肿瘤药物。2023年1类抗肿瘤创新药Ⅰ期和Ⅲ期临床试验占比分别为50.9%和12.9%，较2022年占比均小幅增长。

《报告》也对2023年度批准上市创新药展开分析。

2023年度共批准40个创新药，其中化学药品、生物制品、中药品种分别为19个、16个和5个。按上市许可持有人性质统计，90.0%是国内持有人。

从适应症方面，2023年度批准上市的创新药中抗肿瘤药物最多，共14个品种，是2022年的2倍；其次为抗感染药物，共6个品种。此外，中药皮肤及五官批准2个品种，消化、呼吸和精神神经各批准1个品种。

以临床试验登记号统计，2023年度获批上市创新药平均登记临床试验5.6项。按药物类型分析，化学药品登记临床试验数量最多，平均为8.3项。按适应症分析，登记临床试验数量较多的适应症领域包括内分泌系统疾病药物、消化系统疾病药物、血液系统疾病药物、精神障碍疾病药物和抗肿瘤药物等。需说明的是，个别品种登记的试验除包含支持上市开展的试验，也包含其他尚未获批上市适应症的临床试验。

《报告》根据品种境内首次获批临床试验日期和上市申请审批结论日期，分析了2023年度获批上市创新药从获准开展临床试验至获准上市所用时间。2023年度创新药获准上市所用时间平均为7.2年。

*本文来源 - - 中国医药报、中国食品药品网

相关文件下载、服务及学习课程：

合规文库：《药品注册核查要点与判定原则（药物临床试验）（试行）》

合规培训：药品注册现场核查要点及判定原则

委托定制：药品注册申请

联系专家，获取专家指导意见：e邀专家

*以上文章仅代表作者个人观点。本文为转载文章，版权归原作者所有，如涉侵权，请联系我们删除。