创新药研发回报率下降，催生医药企业的新合作模式

中国的本土生物医药企业在CGT的发展热潮风起，已经有超过3100件细胞与基因治疗相关的专利在中国注册，开展了千个CGT相关的临床试验（包含干细胞、CAR-T、TCR-T、NKT、TAA/TSA、基因编辑以及其他CGT），中国逐渐成为全球CGT临床试验的热门注册地点之一。值得关注的是，过去十年来，制药公司的研发投资回报率一直处于下降趋势，投资回报率的下降原因很多，例如监管环境更加严格，药物研发状况不断变化。

目前生物医药企业仍在解决的难题包括：MAH制度在中国推行已久，药品研发企业需要参与从上游到下游的自上而下且错综复杂的全生命周期，包含原料药采购到药品上市后监测，各环节都强调企业必须具备灵活性、风险承受和快速决策能力。药品的的质量要求高，还涉及复杂且严格的操作流程，如何确保高质量生产、实施治疗，并把控安全性？

德勤发布《资本市场回顾与展望》报告，其中指出研发机构与大型药企的多样合作方式。

模式一：与大型医药公司合作开发，可以拿到首付款和里程碑式付款。这些现金流在研发产品没有上市之前，对于人才、研发及公司运营来说至关重要。如信达生物两次与美国礼来公司达成产品开发战略合作，首付款及潜在里程碑付款累计高达33亿美元。

模式二：通过买入大型药厂处于临床中后期的潜力新药在大中华/亚太地区的许可权，更快速地在中国进行后期试验及商业化。如再鼎医药与其他医药公司的合作模式是通过支付授权费，取得研发后期产品在大中华地区或亚太地区的研发和代理权。

模式三：进入临床研究或完成临床1~2期试验时，药企通常已投入大量资金及时间并获得了宝贵的试验样本数据。创新型生物科技公司通过获取临床试验后期的失败新药授权，基于其独占技术可以以较低的成本对药物进行重新开发，研发周期得以节约。如索元生物通过收购大型药企研发阶段较后期的拥有全球权利的在研管线，基于人工智能与大数据的生物标记物平台，精确地寻找与药物疗效相关的生物标记物，并针对敏感人群完成新药的研发。

模式四：专业团队基于早期在大型知名研究机构的研发成果，从无到有进行首创新药的自主研发。以心悦生医为例，该团队基于其早期在大型知名研究机构或学术中心积累的药物研发成果，自主研发治疗中枢神经系统相关疾病的全新种类药物；据悉，其研发管线的知识产权由创始人在早期所属的知名研究中时发明，多项在研药物已获得美国FDA授予的孤儿药资格、突破性疗法认定，其中孤儿药的独占权将长达7年-7.5年。

CIO合规保证组织受多家企业委托，包办创新药研发顾问服务，从药品注册申请资料递交，到注册审评、现场核查，以及生产线的GMP体系建设、车间建造、GMP符合性检查，再到取证、落实生产、上市销售。随着中国的CGT治疗发展迅速，预计会有更多的合作应运而生，进一步推动中国CGT的商业化和产业化。

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