新《药品注册管理办法》背景下，药企研发面临的机遇和挑战

新版《药品注册管理办法》（下文简称新《办法》）于2020年01月15日由国家市场监督管理总局公布，并于2020年07月01日正式实施。新《办法》在注册管理方面将药品审批制度以国家法律形式固定下来，明确审评审批流程中各项工作时限，优化核查和检验程序，强化注册过程中的沟通机制，鼓励新药创新，推动行业高质量发展。在药品研发方面，新《办法》充分总结药品注册分类改革的经验，中药按照创新药、改良型新药、古代经典名称中药复方制剂、同名同方药等进行分类；化学药按照创新药、改良型新药、仿制药等进行分类；而生物制品按照创新药、改良型新药、仿制药等进行分类。从药品注册分类可以看出了国家“鼓励创新，允许仿制，保障公众健康”。

2015年后，新《办法》修订期间，药监新政密集出台，重要法规文件包括药品上市许可持有人制度试点、仿制药一致性评价、优先审评审批、化学药品注册分类、生物等效性试验备案管理、药物临床试验核查和辅料药包材关联审评等。系列新政对医药企业产生巨大而深远的影响，使得新《办法》在实施过渡期医药改革理念已深入人心，为新《办法》的正式实施做好铺垫。

新《办法》背景下，创新药成为市场新宠，具备做自主研发能力的企业纷纷将重心转向创新药研发，造就了近年我国创新药研发出现繁荣和狂热的景象。新《办法》全面鼓励药品创新，有独立的章节规定药品加快上市注册程序，充分体现对新药创制的鼓励。新《办法》中明确了突破性治疗药物程序、附条件批准程序、优先审评审评程序和特别审批程序这四个加快审批通道，对防治公共卫生事件、危重疾病、无有效治疗手段疾病的药品以及临床急需药品做出了特殊安排。2020新型冠状病毒疫苗附条件快速审评审批上市就是一个活生生的例子。

在新政鼓励下，众多资本、技术、科学家涌入创新药研发赛道，其中肿瘤用药领域、儿童用药新剂型开发领域、罕见病领域、短缺药品、重大传染病用药、疾病防控急需疫苗和创新疫苗等方面创新药研发得到高度关注。创新药研发具有高投入、高技术及知识产权、研发周期长等特点，具备创新药研发能力的企业抓住机遇将进一步发展为真正的创新型企业。

同时，在创新药研发狂热的景象中，我们也看到靶点扎堆、盲目研发的中国创新药研发特点。在抗肿瘤药物研发领域尤其明显，临床批件一堆，开展的临床试验也颇多，但临床患者并未受益。导致这一现象的原因在于受资本的驱使，诸多创新药在研发过程中为了尽快获得经济效益，不惜闯红灯缩短时间和距离，导致伪创新药获得临床试验批件，甚至临床试验已做完却无法批准上市。在充满焦虑的商业化时代里，面对创新药研发的大好机遇时，药企也需要保持头脑清醒，研发过程中切记遵循药物研发规则，国家将越来越重视“以临床价值为导向”的药品研发，因此在项目立项时应充分调研，有足够证据证明能让患者受益才立项，以免竹篮打水一场空。

以前大部分医药企业的重心在仿制药研发，铸造了仿制药大国，临床前研究的大部分新药为仿制药。国家药品监督管理局开展仿制药质量和疗效一致性评价工作对仿制药企业来说无疑是一次大地震。以前，仿制药的研发只需投入几十万到百万人民币，周期仅需1年。现在，仿制药的研发受试者例数增加，失败风险增加，要求标准提高，研发经费已从几百万到过千万，研发周期也延长。在终端市场竞争中，通过过仿制药一致性评价的品种竞争优势明显，可以取代或蚕食原研市场，仿制药研发依然有动力。现今对于仿制药研发来说，投机主义和走捷径的大门已关闭，脚踏实地全方位进行一致性评价，高质量的仿制才有出路。

在仿制药不好做而创新药研发要求高、成本高的时代，改良型新药因其具有研发周期短、成本低和成功率高等优点逐步成为热点。改良型新药根据分类可归纳为结构改良、剂型改良、新复方制剂或者新适应症。许多不具备自主创新的药企将重心转向改良型新药，开始对已上市的药物进行针对性的改良结构和剂型，探索新复方制剂和新适应症。改良型新药必须立足于明确的临床需求，因此简单改剂型研发之路和为了营销需求而改剂型的药品注册，已不满足注册申报要求。改良型新药也必须具备一定的技术，有诸多药企将研发资源转向非常规高端剂型的开发，如靶向制剂、长效缓控释、控释制剂、吸入制剂和渗透泵等。以CRO企业研发的项目看，改剂型和增加适应症是改良型新药的主流，这与改剂型和增加适应症不需要开展大型临床试验有关，由此成本和研发周期大大缩短，市场回报较快。

近几年，我们看到国家医药改革的决心，医药创新已列入国家发展战略。新《办法》背景下，药企研发面临的机遇和挑战并存。研发药企应该持续提高研发能力，建立关键技术平台，汇聚人才，才能更好地抓住机遇，直面挑战。

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