《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则（征求意见稿）》

与常见疾病相比，罕见疾病具有以下特点：①大多数罕 45 见疾病都是严重或危及生命的疾病，其中许多属于先天遗传 6 性疾病且多始发于儿童期；②对于罕见疾病，通常流行病学 7 和疾病自然史等数据有限，医疗信息不充分，缺乏公认的研 8 究终点及评价方法；③患者群体小，开展临床研究的机会有 限，药物研发经验较少；④疾病可能存在多种亚型，不同亚 9 10 型患者的症状、体征、患病率及进展模式等可能各不相同， 11 患者可能呈现较高的异质性；⑤适用于小样本研究的方法有 限。因此，罕见疾病临床研究的实施和结果解释通常面

文书类别：药品/文件依据/法规文件 文书页数：1页 更新时间：2021-11-19

应用地区：全国 应用岗位：药品研发注册 法规依据：中华人民共和国药品管理法,药品注册管理办法