基因治疗产品长期随访临床研究技术指导原则（试行）

一、概述

（一）前言

基因治疗是指通过修饰或操纵基因的表达以改变活细胞的生物学特性，从而达到治疗目的的治疗手段，主要作用机制有正常基因替换致病基因、使不能正常工作的基因失活或者引入新的或修饰的基因等方式。随着基因治疗技术的不断发展，临床研究的不断深入，基因治疗已为多种难治性疾病提供了新的治疗策略。目前，在全球范围内已有多个基因治疗产品批准上市，如， AAV2hRPE65v2用于治疗 RPE65基因突变造成的视网膜营养不良， CAR-T细胞用于治疗多种恶性血液肿瘤以及含人 ADA cDNA序列的逆转录病毒载体转导的 CD34+细胞用于治疗 腺苷脱氨酶缺乏导致的重症联合免疫缺陷。国内也有治疗不同适应症的多种基因治疗产品进入临床研究阶段。

通常来说，基因治疗通过引起 人体的 永久或 长期的变化达到 治疗效果 ，这些变化在体内长期存在，可能增加不可预测的风险如迟发性不良反应等。为评估和降低 迟发性不良反应等 风险， 并了解治疗效果随时间延长的变化，有必要 对接受 基因治疗 临床 试验的受试者开展长期随访 。长期随访的观察方法和研究设计取决于 基因治疗产品的风险特性、适用人群和给药途径等因素，本指导原则主要针对 上述因素开展讨论， 对于药物临床试验需要遵从的一般原则以及与其他指导原则的重复内容在本指导原则中不再赘述。

（二）目的和 适用范围

本指导原则适用于按照《中华人民共和国药品管理法》、《药品注册管理办法》等药品管理相关法规进行研发和注册申报的具备基因治疗属性的产品， 如质粒 DNA、 RNA、基因改造的病毒、细菌或细胞以及 基于 基因编辑技术 的产品 等旨在 为该类产品开展长期随访临床研究提供技术指导， 确保及时 收集 迟发性不良反应 的信号 识别 并 降低 这类风险， 同时获取这类 产品 长期安全性和有效性的信息.

本指导原则是对基因治疗产品 开展长期 随访 临床研究相关技术问题的建议和推荐，不具有强制性的法律约 束力。随着基因治疗技术的发展、认知深入和经验积累，本指导原则中的相关内容将不断完善与更新。申请人在研究中应始终坚持具体问题具体分析的原则，并建议及时与药审中心就长期随访研究方案的具体设计和细节进行沟通。

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