基因治疗产品非临床研究与评价技术指导原则（试行）

一、前言

（一）背景

随着基因转导和修饰技术、递送载体系统、细胞培养技术等领域在基础研究和技术开发上的快速发展，基因治疗取得了突破性进展，为难治性疾病（尤其是罕见遗传性疾病）提供了全新的治疗理念和思路。自基因治疗技术出现以来，安全性始终是基因治疗研发最为关注的问题之一，关系到整个领域技术研发和产业应用的健康有序发展。基因治疗产品（Gene Therapy Products）应开展系统的非临床研究，评估安全性风险，验证有效性机制，以支持开展相应临床试验及上市。基因治疗产品种类多样，作用机制和起效方式均有别于小分子、大分子药物，非临床试验设计、实施以及研究设计中试验类型、时间安排和灵活性，可能与其它药物的非临床研究不同。

（二）目的

本指导原则为基因治疗产品研发提供建议，以帮助设计合适的非临床研究计划，并作为非临床评价的参考，以支持开展相应的临床试验。

基因治疗产品非临床研究为临床试验提供支持性信息，研究内容一般为药理学、药代动力学、毒理学，用于提供作用机制有效性证据、明确生物分布特点、确定药理作用特征、了解毒理学特征（确定靶器官、暴露量-反应关系和可逆性等）、确定首次人体试验的安全剂量水平、建议临床给药途径和剂量递增计划、支持患者入组标准、确定可指导临床监测的生理参数、提示临床试验风险等。

本指导原则旨在促进基因治疗产品的研发，并保护受试者免受不必要的不良反应，同时遵循“替代、减少、优化”的3R原则 (Replacement, Reduction, Refinement, “3Rs”)，以避免不必要的动物及其它资源的使用。

适当情况下，基因治疗产品研发中应考虑其他非临床研究指导原则的建议。本指导原则主要描述了与其他指导原则的非临床试验建议不一致的特殊情况。

正文详细内容，请下载附件阅读

附件：基因治疗产品非临床研究与评价技术指导原则（试行）

 相关推荐
CIO提供以下相关文库下载、合规服务以及线上培训课程学习