再谈未满足的医学需求

药物研发，无论是立项还是BD，总会谈到未满足的医学需求，或者基于未满足需求进行开发。不妨问一下自己，是否认真系统地考虑过，什么是未满足需求？不同利益相关方的考虑是什么？本文对未满足的医学需求的关键要素以及多个利益相关方的考虑进行深度及全面的分析，以供药物研发及BD工作参考。

未满足需求的关键要素

未满足医学需求是指医疗服务提供的范围与实际个人和群体医疗需求之间存在的差距。它涉及到识别现有医疗干预在疾病严重程度、现有治疗和患者人群方面存在的不足之处。见下图：

1.疾病严重程度：

疾病严重程度评估包括疾病严重程度、负担及疾病终末期定义。

疾病的严重程度指的是疾病所引起的身体或功能损害的程度。严重程度可以从轻微症状到严重的残疾或危及生命的并发症不等。了解疾病的严重程度有助于医疗保健提供者根据治疗的紧迫性和潜在影响来优先考虑资源和干预措施。

疾病负担是疾病严重程度的另一个方面。它包括疾病对个人、社区和整个社会的整体影响。它考虑到的因素包括以失能调整的生命年（DALYs）、经济成本以及患者及其照顾者所经历的情感和社会后果。评估疾病负担有助于确定需要干预的领域，以减轻疾病的身体、情感和经济负担。

此外，疾病终末期的定义对某些医疗状况至关重要。它指的是患者的病情已进入终末期阶段，此时治疗不再有效或适用。终末期生命关怀侧重于为患者及其家人在这个困难时期提供舒适、缓解的支持和情感援助。认识到末期生命阶段有助于确保提供适当的护理，包括疼痛管理、症状控制以及对患者情感和精神需求的支持。

2.现有治疗状况：

现有治疗的可用性和可及性是解决不满足医疗需求的重要组成部分。可用治疗的数量是指用于管理特定疾疾病的各种选择。拥有多种治疗选择为个人提供了选择权，使他们能够根据自己的特殊情况、偏好和治疗反应选择最合适的方法。

治疗的可及性是指治疗对于需要的人来说是否可获得和负担得起。地理位置、经济资源、医疗基础设施和法规限制等因素可能影响治疗的可及性。解决这些障碍是至关重要的，以确保个人能够公平地获得可用治疗的机会。

剩余风险是评估现有治疗时需要考虑的另一个方面。它指的是尽管接受治疗，但个体仍然经历症状、功能限制或并发症。评估剩余风险有助于确定现有干预措施中的差距，并凸显需要更有效的治疗来进一步改善结果和减轻疾病负担。

此外，评估替代治疗相对于现有所治疗的益处也至关重要。这涉及比较不同治疗方法的疗效、安全性、耐受性和对生活质量改善。提供更好或新的治疗方法可以推动创新，提供更好的结局来解决不满足的医疗需求。

3.患者人群：

了解患者人群对于有效解决不满足的医疗需求至关重要。这包括对特定人群中某种疾病的发病率率和患病率进行研究。发病率是指在特定人群中在一定时间内出现的新病例数量。它有助于确定疾病更为普遍的地区以及需要最多干预的地方。患病率则是指在特定时间点上受某种疾病影响的人数总和。它提供了关于疾病的总体负担的见解，并有助于相应地分配资源。评估疾病的发病率和患病率有助于确定医疗服务中存在的差距，并为预防、诊断和治疗制定策略。孤儿药物认定是针对罕见病开发的药物或治疗的特殊地位

孤儿药物认定。罕见病指的是影响人口中少数人的疾病。孤儿药物认定为制药公司在罕见病治疗开发中提供了激励措施，包括市场独占性、财务激励和监管支持。它旨在解决罕见病患者面临的治疗选择有限的问题。通过授予孤儿药物认定，政府和监管机构承认罕见病患者所面临的独特挑战，并鼓励开发有效的治疗方法。

总而言之，未满足医学需求三个要素在确定医疗服务的不足之处以及需要干预的领域中起着重要作用。疾病严重程度有助于根据疾病的严重程度和影响程度优先考虑资源和干预措施。评估现有治疗的可用性、可及性、剩余发病率和与其他选择相比的益处，以确保个体接受最有效和适当的护理。患者人群的考虑，如发病率、患病率和孤儿药物认定，有助于将资源和干预措施针对特定需要的人群，包括那些患有罕见病的患者。

未满足需求不同利益相关方的考虑

未满足的医疗需求意味着医疗保健领域中需要关注和解决的差距和挑战。这些需求是患者所经历的，药物开发者所认识的，监管机构所评估的，医疗技术评估机构所评估的，以及支付者所考虑的。这些利益相关者对未满足的医疗需求的视角是怎样的？他们在塑造医疗保健结果方面的重要性如何？

1.患者的视角：

从患者的角度来看，未满足的医疗需求涵盖了他们医疗过程中的各个方面。患者渴望的治疗方案不仅需要有效，还要易于获得和负担得起。他们希望现有治疗的充分性得到改善，同时考虑到疾病的严重程度和负担。此外，患者希望等待治疗的时间缩短，并希望开发满足他们特定需求的治疗方案。患者的参与和反馈在识别未满足需求和推动以患者为中心的创新方面起着至关重要的作用。

2.药物开发者的视角：

对于药物开发者来说，未满足的医疗需求代表着创新和市场差异化的机会。了解现有治疗的差距使他们能够将研发工作集中在解决这些需求上。通过确定特定患者人群及其未满足的需求，药物开发者可以设计新的疗法或改进现有疗法。最终目标是开发出在疗效、安全性和经济效益方面都优于现有治疗的产品，从而满足患者的未满足需求。

3.监管机构的视角：

监管机构在确保患者安全和医疗产品疗效方面发挥着至关重要的作用。他们将未满足的医疗需求正式纳入评估和决策过程中。监管机构评估新干预措施的概念验证证据、初步研究证据和获益与风险的平衡，以解决未满足的需求。他们的主要目标是通过批准符合高质量、安全和疗效标准的治疗方案来保障公众健康。

4.医疗技术评估的视角：

医疗技术评估机构从更广泛的社会角度评估医疗干预措施的价值。他们将未满足的需求作为评估过程的一部分，并将其纳入国家的价值框架中。量化不同干预措施的相对益处和不确定性是他们评估的重要方面。通过考虑未满足的需求，这些机构为医疗资源分配提供了基于证据的指导，以确保干预措施满足人群的需求，并最大程度地提高医疗系统的价值。

5.支付者的视角：

支付者，如保险公司和政府机构，评估未满足的医疗需求，以做出有关报销和支付的决策。他们考虑未满足的需求在国家层面上的正式或非正式纳入。支付者关注明确定义的患者人群，并评估不同干预措施所提供的相对益处的大小。他们的目标是有效分配资源，同时考虑干预措施的成本效益和对整体医疗支出的潜在影响。

总结

未满足的医疗需求对整个医疗生态系统产生影响，解决这些需求需要患者、药物开发者、监管机构、医疗技术评估机构和支付者的共同努力。通过了解和解决这些需求，利益相关者可以推动创新，改善患者结局，并确保医疗资源的有效分配。患者的视角提供了对生活经历和偏好的宝贵见解，而药物开发者通过研发工作来满足这些需求。监管机构确保治疗的安全和疗效，医疗技术评估机构提供基于证据的评估，支付者根据干预措施所提供的价值来分配资源。通过共同努力，这些利益相关者可以有效解决未满足的医疗需求，提高全球患者的医疗保健质量。

参考资料：

1.Unmet Medical Need: An Introduction to Definitions and Stakeholder Perceptions. VALUE HEALTH. 2019; 22(11):1275–1282

*本文转载自微信公众号 - - 新药研发沧海笑

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