儿童用药研发难题如何破？ CDE多渠道促儿药研发

       受伦理、临床试验的接受度的影响，儿童用药研发难度大已成为共识，儿童试验开发难度大，投入高，风险大，收益不足，企业研发动力有限……为了解决儿童用药研发难题，近年来，药品审评审批机构推出了一系列鼓励研发创新、提升审评效率、改进工作作风、保障药品安全的“组合拳”措施，已取得阶段性成果。

       1.打破信息孤岛，加强药审中心与研发企业、医疗机构的沟通

       企业作为研发主体，是解决我国儿童用药难题的主体力量。近年来，在国家科技重大专项的支持下，我国已有多家儿童医疗机构建立起了较为完善的儿童用药研发技术平台，为我国儿童用药的创新研发提供了有力保障。药品审评部门通过与研发企业、医疗机构保持良好沟通，同向发力，对于企业研发过程中的实际困难给予具体指导，加快儿童用药研发进程。

       2.开通儿童用药审评绿色通道

       儿童优先、急需品种的审评有其特殊性，需要专业审评、业务管理、核查、检验、科学综合决策等各环节默契配合、高效互动。目前药审中心开通了儿童用药审评的绿色通道，坚持以患者为中心，做到基于临床迫切需求和研究数据具体品种具体分析，不断理顺优先处理的流程和要求，做到高标准、严要求、强服务。

       3.设立“儿童用药”特殊标识

       为提高品种审评效率，最大限度缩短审评时间，加速儿童药上市，药审中心设立了“儿童用药”特殊标识，由项目管理人专人对接，督导审评进度，确保按时限推进。同时，加强早期介入，在企业的沟通、受理、审评等环节主动服务。

       4.发布鼓励研发清单

       从2016年开始，药审中心会同国家卫生健康委、国家工信部发布了三批鼓励研发申报儿童药品清单，第一批清单涉及32个品种、第二批清单涉及39个品种、第三批清单涉及34个品种，促进儿童适宜品种、剂型、规格的研发创新和申报审评。截至2021上半年，已有14个清单中品种完成技术审评获批上市，9个清单中品种的上市申请正在审评中，另有5个清单中品种已批准开展临床试验。

       5.完善审评标准体系

       2020年以前，药审中心仅发布了3项儿童用药专项指导原则。2020年以后，药审中心陆续发布了《儿童用药（化学药品）药学开发指导原则（试行）》《儿科用药临床药理学研究技术指导原则》《真实世界研究支持儿童用药物研发与审评的技术指导原则（试行）》等4项技术指导原则。同时，为推进儿童用药指导原则的国际化接轨水平，药审中心充分实施了《S11：支持儿科用药开发的非临床安全性评价》以及《E11(R1)：用于儿科人群的医学产品的药物临床研究》共2个ICH指导原则。

       今年，药审中心又将《儿童用化学药品改良型新药临床试验技术指导原则》《化学药品和治疗用生物制品说明书中儿童用药相关信息撰写的技术指导原则》《注意缺陷多动障碍药物临床试验技术指导原则》和《罕见病药物临床研究技术指导原则》共4项技术指导原则纳入年度计划。预计今年年底，儿童用药相关指导原则将累计发布13项。

       随着中国“三胎”政策全面放开，新增人口潜力将持续释放，儿童用药企业将有更多的发展机会。CIO合规保证组织，面向临床需求，深耕药物研发，联合行业内数十位药物研发领域的专家，为企业在儿童用药研发过程中提供技术指导、政策咨询、药品注册申请服务，帮助企业加快仿制药进口替代，促进新产品的开发。CIO合规保证组织，以独立第三方专业机构的身份积极推进我国医药制造业的高质量创新发展。

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