真实世界数据的定义及其研究对医药行业的影响

近年来，国内外对真实世界数据（Real-World Data, RWD）的关注度日益增加。“真实世界数据”作为2021年全国两会十大医药热词之一，很多业界朋友是熟悉又陌生。熟悉是因为经常听到或看到“真实世界数据”这个词，陌生是因为对这个词的实际涵义并不太了解，本文CIO合规保证组织小编就带大家了解“真实世界数据”。

真实世界数据的定义

美国FDA在《使用真实世界证据支持医疗器械的监管决策指南》中将ＲWD定义为定期从不同来源收集的患者健康状况和/或提供的保健服务相关的数据。我国CDE在2021年4月13日发布《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则（试行）》的通告（2021年第27号）中，真实世界数据是指来源于日常所收集的各种与患者健康状况和/或诊疗及保健有关的数据。由此可以看出，我国对真实世界数据的定义将FDA的“不同来源收集的”改为“日常所收集的“，这个“日常所收集的范围”就非常广了，比如可以来自医院的信息系统数据HIS系统、政府医保支付数据库、移动设备的个体健康检测数据等等，都属于真实世界数据。

真实世界数据研究的影响

1.加快国际先进药械产品进入中国的速度

2020年3月26日，在完成真实世界临床数据采集、分析、审评等工作后，跨国药企艾尔建公司的青光眼引流管产品通过国家药监局审批在国内上市，总历时不到5个月。而在过去，国际先进药械产品至少需要3年到5年的“长跑”才能进入国内市场。青光眼引流管产品做为国内首个境内真实世界数据获批上市的医疗器械，验证了真实世界数据在临床评价中的可行性。为加快国际先进药械产品在我国临床使用的可及性提供新途径、新方式。

2.加快中医药产品走向市场

真实世界数据研究与中医药发展关系密切，由于符合中医特点的评价体系缺失等问题，许多中药上市卡在临床数据关口。真实世界数据研究为中医药产品的上市，提供了目前最主要的解决途径。比如，通过名老中医经验积累的临床数据来代替一期、二期的研究，从而提供研发路径或弥补历史数据缺失；再比如，中药注射剂在临床方面存在一些安全信息有限、疗效结论外推不确定等问题，可以通过真实世界数据来提供一个良好的支撑。从根本上改变了传统中医药用临床试验作为审评、审批和监管中受标准化严重制约的问题，加快中医药产品走向市场。

3.探索适用人群

我们在通过随机对照试验（RCT）来进行临床研究时，尽管进行了精密的计划去选择患者目标群体，还是有可能遗漏临床的一些适用人群。真实世界研究可以通过海量的数据筛选，探索新的适用人群。将真实世界数据资源迅速转化为真实世界证据，成为证明和提升药械产品价值的强大工具，帮助药械企业提高产品开发效率和更加“聪明”地完成商业化。

4.探索药品的适用剂量和适用周期

药物的固定剂量通常是基于I期研究的剂量爬坡实验，但I期研究的样本量过小，药物剂量受人种、年龄、性别等因素往往有所不同，真实世界数据可通过海量的诊疗数据，探索出最有效获益区间的使用剂量；对于免疫疗法，RCT只能证实疗法是否有效，难以确定机体产生免疫记忆的时间，真实世界数据可以通过累积的不同治疗时间的疗效去寻找合适的治疗时间。

本文篇幅有限，如想了解更多关于“真实世界数据”的问题，欢迎搜索“CIO在线”天天谈栏目，与专门研究真实世界数据和真实数据证据的四叶参老师共同探讨交流。

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