1 - 一 、 背景 和目的 药物暴露 -效应关系研究旨在评估药物剂量、暴露量 与 效 应之间的定量关系 ，对于 支持新药 用法用量 选择以及 安全性 和 有效性 评估 等具有重要 意义， 是新药 研发中必不可少的 研 究 内容 之一 。 为 规范和指导 新药研发中科学合理地开展暴露 -效应关系研究 ， 药品审评中心组织起 草了《 药物暴露 -效应关 系研究技术指导原则 》。 二 、 起草 过程 （一） 起草前期调研论证情况 国内外相关 指导原则发布情况： 1994 年 ICH 发布《 E4 ： 药品注册所需的量效关系信息 》， 国内已于 2020 年 5 月 转化 实施 ；2003 年 美国 FDA 发布《暴露 -效应关系技术指导原则 ： 研究设计 、 数据分析 和 监管 应用》； 2020 年 日本 PMDA 发布 《药物 暴露 -效应关系研究技术指导原则 》。 ICH E4 指导原则 虽已在 国内 转化实施，但该指导原则 发 布时间 久远， 且 其 中主要 阐述药物剂量与效应的 关系 。 ICH 尚未启动 E4 指导原则 更新 工作 。随着 药物研发技术 和 理念 的进展， 该 指导原则 已无法 满足当前 药物 研发 实践 ， 无法很 好指导研发者采用暴露 -效应关系研究进行新药 合理 和高效