重组腺相关病毒载体类体内基因治疗产品临床试验申请药学研究与评价技术指导原则

本指导原则中的 rAAV 载体是指基于腺相关病毒的结构和理化特性，经设计和重组改造所形成的用于携带外源目的基因（或核酸片段）的病毒载体。本指导原则主要针对应用于体内基因治疗的 rAAV 载体类产品在申报临床试验时应完成和提交的药学研究信息提出建议。

文书类别：药品/文件依据/技术指导 文书页数：17页 更新时间：2024-01-22

应用地区：全国 应用岗位：重组腺相关病毒载体类体内基因治疗产品申报开展临床试验的药学研究 法规依据：《中华人民共和国药品管理法》