一、 概述 3 样本量估计，又称样本量确定，是药物临床试验设计4 的重要组成部分，也是确保研究具有合理性、准确性、可5 靠性、完整性和科学性的重要手段。通常，临床试验的样6 本量必须足够大，以可靠地回答研究假设所针对的临床问7 题。 8 影响样本量估计的因素众多，当样本量估算相关参数9 设置缺乏依据或依据不充分时，为样本量估计带来不确定10 性，增大试验失败的风险。此外，若样本量调整的方法不11 当或实施不当则会引入偏倚，导致总I类错误率（FWER）12 膨胀，破坏试验完整性。 13 为指导申办者进行科学合理的样本量估计，本指导原14 则主要阐述基于统计假设进行样本量估计时的参数设置和15 样本量调整等的基本考虑。本指导原则适用于以注册为目16 的的确证性临床试验，也可供其他临床研究参考。 17 二、 影响因素 18 对于 临床 试验 提出 的科学问题 的科学问题 的科学问题 的科学问题 的科学问题 ，统计学主要通过假设19 检验回答针对估计目标提出的研究假设。样本量估计一般