获益-风险评估是根据药物显示的获益与风险特征，针对拟定适应症判定其预期获益是否大于风险，并做出决策的过程。获益是指药物对目标人群产生的任何有益影响，例如延长生存期、治愈疾病、改善疾病、延缓疾病进展、改善功能或生活质量、缓解症状、预防疾病、提高患者依从性。风险是与药品质量、安全性或药效相关的，涉及患者或公众健康的不良事件和其他不利影响的可能性，主要从频率和/或严重程度等方面进行评价。 获益-风险评估贯穿于药物的全生命周期中，是药物临床研发、上市申请和上市后监管决策的重要考虑因素。 药物临床研发中应制定获益-风险评估计划，通过科学合理的设计，减少获益-风险评估的不确定性，建立药物完整的获益-风险特征，指导药物研发。 在上市申请中，作为重要资料的一部分，申请人需提交“药物获益和风险的总结，包括在说明书规定的适用人群和给药方案等条件下获益超过风险的依据”，可参考ICH M4 E（R2）指导原则，在CTD格式文件中的相应位置呈现“药物获益和风险总结”等相关内容。获益-风险评估需综合申请人提交的有效性和安全性证据，以及其他因素，包括疾病的性质和严重程度，现有治疗选择和临床需求，以及必要的风险管理工具等。权衡“获益”与“风险”主要是比较有利和不利影响，并说明其含有的不确定性及其影响，最终得出“获益-风险比”的结论。通常根据现有数据所提供的信息对可能实际使用该药患者的预期获益和风险做出决定。必须确保批准的药物在其说明书规定或建议的条件下安全、有效，在拟定适应症中药物的获益超过风险，方可获准上市。