拿到卫健委备案，不等于拿到上市批件：细胞治疗的双轨该怎么走-观点-CIO在线

拿到卫健委备案，不等于拿到上市批件：细胞治疗的双轨该怎么走

· 2026-09-30 · 10

摘要

中山大学肿瘤防治中心牵头的脐带血 NK 细胞治疗高危、复发/难治性神经母细胞瘤 I 期临床研究，通过国家卫健委审核完成生物医学新技术临床研究备案，相关信息由行业媒体于近期披露。本文以这纸备案为切口，讲清细胞与基因治疗「技术轨」与「药品轨」的边界，以及企业该补的质量与合规功课。

正文

一、开篇：一纸备案，走的是技术轨

由中山大学肿瘤防治中心张翼鷟团队牵头，联合齐鲁干细胞、山东省脐血库开展的「一项脐带血自然杀伤（NK）细胞治疗高危、复发/难治性神经母细胞瘤的 I 期临床研究」，通过国家卫健委审核完成生物医学新技术临床研究备案，备案号 MR-N-44-2026-000004。相关信息由行业媒体近期披露，备案完成日未明确标注，以国家卫健委公布为准。神经母细胞瘤是儿童常见颅外恶性实体瘤，高危与复发难治人群治疗选择有限；其前期研究发表于《OncoImmunology》，围绕脐血 NK 细胞联合 GD2 单抗开展体外与动物实验——属临床前研究，不构成临床疗效结论。真正值得注意的，是它走哪条监管轨道。

二、双轨之分：药品轨与技术轨不是一回事

国内细胞与基因治疗实行双轨管理。药品轨由国家药监局及其药审中心按药品注册管理：企业作为申请人，走 Pre-IND 沟通、临床试验许可与上市申报，终点是药品注册批件；技术轨由卫生健康部门按生物医学新技术管理：医疗机构作为研究与备案主体，走临床研究备案与转化应用，依据是 818 号令（《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》，2026-05-01 施行），国家药监局 828 号令于 2026-05-15 施行。两条轨道的主体、路径、证据要求与结论均不同，不能互相替代，表述也不宜混用。本次备案落在技术轨：是临床准入，不是获批上市，更不是转化应用批准。

三、备案为何难：审核在看什么

备案这条路并不好走。公开报道显示，生物医学新技术临床研究备案的审评通过比例偏低，多数项目仍在排队或需补正——媒体口径，具体比例以国家卫健委公布为准。从审核看，技术路径完整性、方案规范性、质量控制与合规体系、伦理审查、临床前数据能否支撑人体研究，是五个常见维度。其中质量控制与临床前数据常是短板：细胞制备条件、供者筛查、放行检验与可追溯记录，以及药理毒理研究规范性，决定材料能否经得起追问。

四、给企业的建议：先定轨道，再做实 GMP 与 GLP 底座

1. 这例脐带血 NK 治疗，制备连着脐带血库与制备实验室，供者筛查、细胞扩增、放行检验与可追溯都要落到书面质量体系。团队常卡在「实验能做出、记录补不齐」。建议立项起把制备与质控按 GMP 搭成可运行体系，让备案材料能直接调取记录——可对接 GMP 体系搭建与运行辅导。

2. 技术轨备案后还要接受监管检查，临时补文件往往补不齐链条。建议在提交备案或迎检前做一次预审计，把偏差与整改项前置消化，减少临场被动——可对接 官方 GMP 检查前预审计与整改支持。

3. 这例项目能进入备案，离不开已发表的临床前研究；审核看的不是一篇论文，而是研究是否规范、能否支撑人体安全。建议把安全药理、毒理与体内分布研究锁定在 GLP 条件下完成，提前规划所需非临床证据链——可对接 临床前药理毒理研究（GLP 非临床评价）。