百克生物 RSV 单抗（预防婴幼儿下呼吸道感染）与 GSK efimosfermin alfa（成人 MASH 肝病）同日获受理或拟纳突破性治疗，特殊人群用药站上 C 位；CDE 2025 年第 21 号通告已立"分人群"监测框架，监测须按年龄、胎龄、肝功能状态分层。

、两则受理，把"特殊人群"推到台前

9月22日晚间，百克生物公告其重组人源抗RSV单克隆抗体组合制剂临床申请获受理（CXSL2601038），用于预防新生儿和婴幼儿RSV下呼吸道感染。9月23日，CDE公示葛兰素史克注射用efimosfermin alfa拟纳入突破性治疗品种，拟用于成人代谢相关脂肪性肝炎（MASH）。两则进展把"特殊人群"推到台前。

当孩子和肝不好的人成为新药受益对象，监测就不能再套通用模板。2025年5月23日，CDE发布《儿童药物临床试验安全信息评估与报告技术指导原则（试行）》（通告2025年第21号），把"儿童不是缩小版成人"写进规则：个例报告须记录年龄、胎龄、发育指标，研发期即定风险管理计划。总局曾警示婴幼儿肝酶不健全、肝功能异常者易蓄积致肝毒性——特殊人群的风险，要单独画、细着看。

二、深度拆解：为什么"监测要更细"

药物在体内怎么代谢，决定它安不安全。婴幼儿肝肾功能未成熟，代谢酶仅具成人部分活性，清除慢、易蓄积；肝功能异常者同样易蓄积致毒性。

难点在监测颗粒度太粗：个例报告若只分"成人/儿童"二分，胎龄、月龄、发育阶段就被吞掉，儿科特有反应淹没在成人信号里。Frontiers 2026年9月研究也指出，儿科自发报告信号一致性评价比成人更难。

三、缺口藏在"通用模板"里

CIO药物警戒分析：风险落在特殊人群不良反应的识别与归因上。它易被忽略，因企业常规体系多按通用模板，亚组与肝功能字段缺失，特殊人群信号混在总体里出不来。而它补不上，常卡在三点：缺判读儿童反应的儿科人员、缺按品类定制的监测方案、缺长期随访数据——单靠持有人现有团队难持续做扎实。

四、CIO药物警戒建议：把"分人群"落到四件事

CIO药物警戒建议：企业不妨从四件具体的事做起。

第一件，把个例报告"做细"。个例安全性报告须准确记录年龄、胎龄、发育指标与肝功能状态，按亚组拆分。这正是药物警戒个例报告处理与E2B（R3）直报要覆盖的——从接收、随访、医学评价到直报全流程留痕，特殊人群信号才不会在汇总时湮没。

第二件，把"人"配到位。指导原则要求配备具儿科专业背景人员处理安全性报告。药物警戒负责人（QPPV）指导，解决谁来判读儿童与肝病人群特有反应这一缺口，让专业判断有人负责。

第三件，把上市后数据"补厚"。按年龄与肝功能亚组补充安全性证据，研发期即定风险管理计划、DSUR年龄分层。PSUR/PBRER撰写与递交，把特殊人群亚组结论落到定期报告里，回应数据外推的不确定性。

第四件，把监测"按品类定制"。不同品类风险画像本就不同。药物警戒年度活动开展，按品种、按品类定制监测与报告方案。