全球首创人造血小板获临床许可：干细胞“造”血从实验室到 IND 要过几道关-观点-CIO在线

全球首创人造血小板获临床许可：干细胞“造”血从实验室到 IND 要过几道关

· 2026-09-21 · 4

摘要

2026年9月20日，苏州血霁生物自主研发的干细胞衍生同种异体血小板注射液正式获国家药监局临床试验默示许可，成为全球首创的人造血小板细胞药物。CIO细胞治疗业务分析：这类从造血干细胞定向分化的细胞药，从实验室走向 IND 的关键不在概念，而在工艺质量、非临床评价与注册路径能否提前对齐——这正是企业容易踩空的底座。

摘要

一、一款“造”出来的血小板，拿到临床许可

2026年9月20日，苏州血霁生物宣布其干细胞衍生同种异体血小板注射液获国家药监局临床默示许可，1类新药，拟用于抗肿瘤治疗相关血小板减少（CTIT）。它以造血干细胞为源头、经定向分化获得，是全球首创的人造血小板细胞药物；9月21日医药魔方、医药观澜等报道。其意义在用细胞制造绕开献血依赖。

二、“四无”工艺背后，是 CGT 生产质量体系的一次示范

血霁工艺是“四无”：无基因编辑、无饲养层、无永生化、无杂细胞残留，依托定向分化平台实现规模化、标准化制备。对细胞治疗，批间一致性是质量命门；工业化标准化生产从源头规避杂细胞与污染，正是 CGT 生产质量体系要解的题。与走技术轨不同，它以1类新药走药品注册路径（NMPA），要求更高。

三、从实验室到 IND，企业容易踩空的几道关

不少团队卡在科学可行、合规过不了。干细胞衍生细胞药涉及定向分化工艺与质控，工艺与质量标准是 IND 的 CMC 底座；以血小板为功能性终点，非临床评价（存活、输注安全、致瘤性）若照搬常规，申报易被退回；样品 GMP 符合性与数据可追溯性也被审。坑不在造得出，而在底座备齐。

四、给企业的建议：复制血霁路径，先把四块底座做扎实

1.把1GMP 体系与临床试验用药品 GMP 符合性辅导做在前面。 造血干细胞源头的制备链条长、环节多，一套可追溯质量体系是 IND 前提；提前做 GMP 体系搭建与临床试验用药品 GMP 辅导，比临检查前补文件更省。

2.工艺与质量标准、中检院送检提前准备。 “四无”工艺要落到可验证的质量标准与分析上，规模化制备先跑三批次工艺稳定性、中检院送检样品制备做在前。

3.非临床药理毒理评价按细胞药要求设计。功能性细胞终点与致瘤性、输注安全，按 NMPA 注册要求设计非临床方案（可联合莱恩医药等平台），避免一次实验多地申报数据不被采信。

4.Pre-IND 沟通与 IND/BLA 注册申报提前规划。 1类新细胞药从 Pre-IND 到 IND，注册策略、资料组织与优先检验绿色通道对接需提前布局；把注册当作一次全链条统筹，申报少走弯路。