罕见疾病药物临床研发技术指导原则

罕见疾病是指发病率/患病率极低的一组疾病的统称。发病率/患 病率低是罕见疾病的重要特征，由于中国人口基数庞大，罕见疾病患 者的绝对数量并不少，对社会、经济、医疗等多方面均存在不容忽视 的影响，是重要的公共健康问题之一。

文书类别：药品/文件依据/法规文件 文书页数：21页 更新时间：2022-01-07

应用地区：全国 应用岗位：临床研发 法规依据：中华人民共和国药品管理法