《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则（征求意见稿）》起草说明

与常见疾病相比，罕见疾病具有以下特点：①大多数罕见疾 病都是严重或危及生命的疾病，其中许多属于先天遗传性疾病且 多始发于儿童期；②对于罕见疾病，通常流行病学和疾病自然史 等数据有限，医疗信息不充分，缺乏公认的研究终点及评价方法； ③患者群体小，开展临床研究的机会有限，药物研发经验较少； ④疾病可能存在多种亚型，不同亚型患者的症状、体征、患病率 及进展模式等可能各不相同，患者可能呈现较高的异质性；⑤适 用于小样本研究的方法有限。因此，罕见疾病临床研究的实施和 结果解释通常面临挑战，罕见疾病的临床用药普遍存在

文书类别：药品/文件依据/法规文件 文书页数：4页 更新时间：2021-11-19

应用地区：全国 应用岗位：药品研发注册 法规依据：中华人民共和国药品管理法,药品注册管理办法