《基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则（征求意见稿）》

为指导基因治疗血友病临床试验设计和开展，本指导原则从临床试验设计、受试者选择、有效性终点、安全性监测等方面，概述了基因治疗血友病临床试验设计的考虑要点。

文书类别：药品/文件依据/征求意见稿 文书页数：12页 更新时间：2022-10-09

应用地区：全国 应用岗位：基因治疗血友病临床试验设计 法规依据：《药物临床试验非劣效设计指导原则》/《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则（试行）》